A investigação tem sido fundamental para o conhecimento de Cavernomas e avanços científicos ao nível do diagnóstico e do tratamento da doença.

A investigação feita nos EUA, no Reino Unido, em Israel e no Brasil tem sido orientadora de novas formas de tratamento, o que permite prever que a próxima década traga a cura dos cavernomas. Quer universidades quer agências de investigação e outros parceiros têm feito um percurso estimulante, porque os avanços são promissores e os investigadores continuam a investir em tratamentos que impeçam o crescimento de Cavernomas e reduzam o rico de novas hemorragias,

Apesar desta constatação, nesse momento, ainda não há medicamentos comprovadamente capazes de fazer desaparecer os Cavernomas e curar doentes.

1. Tratamento cirúrgico - A cirurgia tem sido a abordagem curativa mais usada, sempre que a localização do Cavernoma é acessível e atua remoção completa é considerada segura, de acordo com as recomendações internacionais que defendem a decisão médica deve orientar-se para a cirurgia.

2. Propanolol - O propanolol é um medicamento utilizado, há décadas, para outras doenças. Ultimamente tem-se revelado uma área de investigação interessante como eventual medicamento para estabilizar Cavernomas. Os genes (CCM1 (DRIT1), CCM2 e CCM3 (PDCD10) estão envolvidos na formação de Cavernomas familiares. Os investigadores estudam como modificar mecanismos vasculares envolvidos na doença, para encontrarem medicamentos, que permitam que um vaso sanguíneo anormal se torne mais estável, traduzindo deste modo a probalidade de provocar uma hemorragia.

Num ensaio clínico, com doentes com Cavernomas cerebrais familiares sintomáticos, o propranolol foi bem tolerado e apresentou sinais positivos, Por isso, conclui-se que se deve continuar a estudar, para determinar a eficácia, com maior evidÊncia científica, porque não é claro que aquele medicamento seja um tratamento com provas dadas e indicado também para cavernomas.

3. Inibidores ROCK - Área de investigação promissora. As experiências realizadas demonstram que reduzem a fragilidade ea desorganização dos vasos sanguíneos. È ocaso do medicamento fasudil, que pode reduzir alterações vasculares e hemorragias, em modelos experimentais de Cavernoma. Também estão a ser feitos ensaios com estáticas, porque estas podem interferir e inibir a formação de cavernomas.

Estudos observacionais sugerem a possibilidade de redução de do risco de nova hemorragia, mas é preciso continuar estudar até que se possa recomendar est<tinas para tratar Cavernomas.

4. Terapia genética - Investigação científica inovadora, dado que os Cavernomas são provocados por mutações nos genes, para coração e compensar o defeito molecular que permite a formação de lesões. Espera-se que este tipo de terapia consigo eliminar, num futuro próximo, Cavernomas cerebrais em seres humanos. Nestes estudos estão envolvidas várias universidades.

5. Ultrassons focalizados - Ultrassons de baixa intensidade - Low-Intensity Focused Ultrassond (LIFU) - Utilização de ondas sonoras atingindo o Cavernoma através do crânio, sem cirurgia aberta, para provocar uma resposta biológica capaz de estabilizar a lesão. Em 2025, os resultados forma animadores, pois as experiências feitas com ratinhos impediram o crescimentode cerca de 94% das lesões, reduzindo a formação de novas lesões em cerca de 81%. O próximo passo é testar em seres humanos .

6. REC-944 e outros medicamentos experimentais - Estão a ser estudados moléculas especificamente desenvolvidas para interferir nos medicamento biológicos do Cavernoma. A investigação procura chegar a um medicamento capaz de modificar a doença, e não somente tratar os sintomas. Desde de maio de 2026, a Alliance to Cure Cavernous Malformation (EUA) obteve os direitos para continuar a estudar o medicamento. Esta organização colabora com investigadores de vários países, mantém programas de investigação, registo de doentes e biobanco com amostras de Cavernomas, e é crucial na investigação dos Cavernomas.

7. Radiocirurgia - O tratamento radiocirúrgico depende muito da localização e características da lesão, e por isso, não é um tratamento universal. É mais indicado para Cavernomas muito profunda, intracraniana , e localizados sobretudo no cerebelo/tronco cerebral. Também é indicado noutros casos, como hemorragias anteriores e de elevado risco cirúrgico convencional. Existe grande discussão científica, há vários anos, sobre os seus benefícios e riscos Mas, já existem recomendações especificasse sobre radiocirurgia estereotáxica, ou seja, a que é feita em várias sessões. Há três tecnologias para radiocirurgia estereotáxica, das quais a mais conhecida é a Gamam Knife.

Os estudos radiocirúrgicos continuam, sobretudo para Cavernomas cuja localização torna a cirurgia convencional muito arriscada. 

Por fim, relembra-se que a investigação científica, na área da Medicina, é um trabalho que se desenvolve em várias fases. É moroso e obviamente que tem de ser feito com grande rigor.  A avaliação das áreas em investigação, aqui referidas, são, como anteriormente referido, muito promissoras.

Nota - As investigações são lideradas com a colaboração de vários organismos, destacando-se os seguintes: Alliance to Cure Cavernous Malformation, Orphanet, PubMed e Cavernoma Alliance United Kingdom (CAUK) bem como várias universidades, das quais as mais relevantes são: a University College London, no Reino Unido e a Uppsala University, na Suécia.